На головну

 Найбільш вірогідний сценарій: дружній ІІ |  Злитися з роботами |  Сурогати і аватари |  Чи варто повністю зливатися з роботами? |  Рубежі на шляху до сингулярності |  Досконалість і далі |  Три етапи розвитку медицини |  геномна медицина |  Візит до лікаря |  Стовбурові клітини |

генна терапія

  1.  E. променева терапія щелепно-лицьової області.
  2.  XI. БІЛЬ, ПОРКОТЕРАПІЯ.
  3.  Антибактеріальна терапія при гострому отиті і синуситі
  4.  антибіотикотерапія
  5.  антибіотикотерапія
  6.  антитромбоцитарна терапія
  7.  Ароматерапія

Френсіс Коллінз (Francis Collins), директор Національного інституту охорони здоров'я і людина, що керував історичною урядовим проектом «Геном людини», розповів мені, що «у кожного з нас є з півдюжини спотворених генів». У далекому минулому людині доводилося мовчки страждати від цих часто смертельних генетичних дефектів. В майбутньому, сказав він, ми зможемо усувати багато з них за допомогою генної терапії.

Генетичні захворювання переслідували людство з незапам'ятних часів, а в ключові моменти історії, можливо, навіть впливали на її хід. Так, близькоспоріднені шлюби серед над царями прізвищ Європи привели до того, що спадковими генетичними хворобами страждали цілі покоління знаті. Наприклад, Георг III Англійська, швидше за все, страждав гострої переміжної порфірією, яка викликає тимчасові напади божевілля. Деякі історики вважають, що це ускладнило його відносини з північноамериканськими колоніями, підштовхнувши їх до оголошення в 1776 р незалежності від Англії.

Королева Вікторія була носієм гена гемофілії, що викликає неконтрольовані кровотечі. У неї було дев'ять дітей, багато з яких вступили в шлюб з представниками інших правлячих домів Європи, таким чином ця «королівська хвороба» поширилася по всьому континенту. У Росії правнук королеви Вікторії Олексій, син царя Миколи II, страждав від гемофілії, яку, згідно з легендою, умів тимчасово полегшувати загадковий Распутін. Цей «божевільний монах» отримав достатньо влади, щоб паралізувати російську аристократію і затримати потрібні країні реформи; як припускають деякі вчені, більшовицька революція 1917 р - частково його вина.

Однак в майбутньому генна терапія зможе вилікувати багато з 5000 відомих генетичних захворювань, такі какфіброзно-кістозна дегенерація (вражаюча уродженців Північної Європи), хвороба Тея-Сакса (вражаюча східноєвропейських євреїв) або серповидно-клітинна анемія (якої страждають афроамериканці). Уже в найближчому майбутньому можна буде виліковувати багато генетичні хвороби з тих, що викликаються мутацією одного гена.

Генна терапія буває двох типів: соматична і генеративних.

Соматична генотерапія передбачає виправлення пошкоджених генів у однієї конкретної людини. Зі смертю пацієнта терапевтичний ефект закінчується. Більш суперечлива генотерапія другого типу - генеративна, де виправляються пошкоджені гени, в тому числі і статевих клітин, так щоб виправлений ген міг бути переданий наступному поколінню і зберігся надовго, майже назавжди.

Лікування генетичного захворювання слід по довгому, але добре відпрацьованим шляху. Спочатку необхідно знайти людей, які стали жертвами певного генетичного захворювання, і ретельно простежити їх родоводи на багато поколінь назад. Аналізуючи гени пацієнтів, треба спробувати визначити точне положення гена, який міг виявитися пошкодженим.

Потім слід взяти здорову версію цього ж гена і вживити її в «вектор» (зазвичай це нешкідливий вірус), після чого ввести його пацієнту. Вірус швидко вставляє «правильний ген» в клітини пацієнта і - потенційно - виліковує хвороба.

ДО 2001 почалися або планувалися випробування більш ніж 500 варіантів генної терапії. Але справа просувається повільно, а випробування дають суперечливі результати. Одна проблема полягає в тому, що тіло часто плутає нешкідливий вірус, що містить «правильний ген», з вірусом небезпечним і починає атаку. При цьому виникають побічні ефекти, які можуть звести нанівець дію правильного гена. Інша проблема полягає в тому, що далеко не всім вірусам вдається коректно вбудувати потрібний ген в клітини людського тіла, і клітини не можуть виробляти потрібний білок в необхідній кількості.

Незважаючи на ці труднощі, французькі вчені оголосили в 2000 р, що їм вдалося вилікувати дітей з важких комбінованих імунодефіцитних синдромом (ТКІД) - дітей, що народилися з непрацездатною імунною системою. Деякі з таких дітей, подібно до «Девіду, хлопчикові з міхура», змушені все життя провести в стерильному пластиковому міхурі. Будь-яка інфекція може виявитися для них фатальною. Генетичний аналіз пацієнтів, підданих генотерапіі, показав, що в їх імунних клітинах дійсно з'явився новий ген, як і планувалося, в результаті чого імунна система дітей заробила.

Але були і невдачі. У 1999 р в Університеті Пенсільванії пацієнт помер під час випробування одного з методів генотерапіі, і медичному співтовариству довелося переосмислити своє ставлення до подібних експериментів. Ця смерть стала першою серед 1100 пацієнтів, що беруть участь у випробуваннях генної терапії цього типу. А до 2007 р з'ясувалося, що у чотирьох з десяти пацієнтів, вилікуваних від однієї конкретної форми ТКІД, розвинувся серйозний побічний ефект - лейкемія. Тепер дослідження в галузі генної терапії ТКІД зосереджені на тому, як вилікувати хворобу і не активувати при цьому випадково ген, здатний викликати рак. На сьогоднішній день всі сімнадцять пацієнтів, що страждали іншим різновидом ТКІД і вилікуваних засобами генної терапії, здорові і не страждають ні ТКІД, ні раком. Це один з небагатьох безперечно успішних результатів в цій області.

Рак і сам по собі є однією з головних мішеней генної терапії. Майже половина всіх випадків звичайного раку пов'язана з пошкодженням одного гена, р53. Це довгий і складний ген, що підвищує ймовірність його пошкодження під впливом навколишнього середовища або хімічних факторів. Проводиться безліч експериментів, мета яких - ввести пацієнтам здоровий ген р53. Наприклад, відомо, що тютюновий дим викликає характерні мутації в трьох добре відомих зонах цього гена. Таким чином, якщо ми навчимося заміняти пошкоджений ген здоровим, то одного разу ми, швидше за все, зможемо виліковувати певні форми раку легенів.

Прогрес в області генної терапії раку йде повільно, але вірно. У 2006 р вчені Національного інституту охорони здоров'я в Меріленді зуміли вилікувати метастатичну меланому- форму раку шкіри - за допомогою генетично змінених Т-лімфоцитів (Т-кілерів), націлених спеціально на ракові клітини. Це перше дослідження, яке доводить, що генну терапію можна використовувати проти деяких форм раку. А в 2007 р лікарі Юніверсіті-коледжу і лікарні зору Мурфілдс в Лондоні змогли за допомогою генної терапії вилікувати одну з форм спадкового захворювання сітківки (викликається мутаціями гена RPE65).

Тим часом деякі подружні пари не чекають появи методів генної терапії на ринку, а беруть свою долю і своє генетичну спадковість у власні руки. При заплідненні в пробірці пара може отримати відразу кілька запліднених ембріонів. Після цього кожен із зародків можна перевірити на конкретне генетичне захворювання, а потім вибрати і підсадити матері той з них, який достовірно від нього вільний. Таким чином, навіть не використовуючи дорогих технологій і методів генної терапії, можна поступово позбутися значної кількості генетичних захворювань. Це вже роблять деякі ортодоксальні євреї в Брукліні, серед яких дуже високий ризик хвороби Тея-Сакса.

Але можна сказати майже напевно, що одна хвороба - рак - залишиться смертельно небезпечної протягом усього XXI ст.

 



 клонування |  Співіснування з раком
© um.co.ua - учбові матеріали та реферати